O tempo está se esgotando para Urbano. O Estado manifestou a sua vontade de ajudar a financiar a fase final do tão necessário medicamento, mas, apesar da corrida contra o tempo, as coisas não avançam suficientemente depressa. Há mais de duas semanas, o Ministério da Saúde anunciou que tentaria encontrar opções legais para financiar o medicamento dentro de uma semana. Mas não houve resposta do estado (ainda). Tal como anunciaram, continuam à procura de uma solução jurídica porque “devem também garantir ao mesmo tempo a utilização transparente dos recursos públicos”. Mas a mãe de Urban, Špela Mirosevič, alerta que simplesmente não há mais tempo para procrastinar.
A ZZZS apelou recentemente ao Estado para permitir a conclusão do medicamento genético Urbagen, que é o resultado dos esforços conjuntos de toda a Eslovénia. A mãe de Urbano Špela Mirosevič há mais de duas semanas reuniu-se com o Primeiro-Ministro, o Ministro do Ensino Superior e o Ministro da Saúde. Gerido pela Fundação CTNNB1 durante quatro anos, este programa visa desenvolver a primeira terapia genética eficaz para a síndrome CTNNB1 e, assim, melhorar a vida das crianças com esta síndrome rara. O estado quer apoiar o projeto, mas ainda procura opções legais, disse na altura Mirosevičeva, e o Ministério da Saúde também anunciou que procurava uma solução. Eles anunciaram que anunciariam a resposta ou solução dentro de uma semana. Mas já se passaram mais de duas semanas e ainda não há solução. Embora Mirosevičeva ainda tenha um bom pressentimento de que os dois ministérios estão a trabalhar para encontrar uma solução, ela está cada vez mais preocupada com o facto de as coisas não estarem a avançar suficientemente depressa.
FOTO: Arquivo pessoal.
Tal como anunciaram hoje o Ministério do Ensino Superior, Ciência e Inovação e o Ministério da Saúde, os ministérios procuram soluções legais para o financiamento do projecto, pois nunca houve tal caso, devendo também garantir uma utilização transparente de fundos públicos. Assim que encontrarem uma solução, informarão a Fundação CTNNB1 e o público.
A família Mirosevič está completamente exausta após quatro anos de arrecadação de fundos e publicidade. Ele diz que é muito difícil recorrer às pessoas físicas que contribuíram com mais dinheiro até agora. Se a resposta do país não for positiva, terá que considerar a possibilidade de tratar Urbana no Brasil. É por isso que ele precisa de uma resposta clara do Estado o mais rápido possível.
Mirosevičeva e Dr. Damjan Osredkarchefe do departamento clínico de neurologia da criança, do adolescente e do desenvolvimento, viaja ao Brasil no dia 8 de novembro: “Existem atualmente 25 crianças com síndrome CTNNB1 no Brasil, e as autoridades locais estão muito motivadas para garantir a disponibilidade do medicamento para seus filhos a um preço sem fins lucrativos. .” Para estar pronto para discussões com os ministérios brasileiros, também me reunirei com representantes da Embaixada da República da Eslovênia no Brasil.
Conforme relatado anteriormente, isso significa que crianças brasileiras serão incluídas no ensaio clínico. Mas se, por não terem outra opção, escolherem esta opção, significa que todos os esforços conjuntos dos eslovenos, todos os esforços dos cientistas e médicos eslovenos, serão em vão. Embora esta seja a última solução para Urban, também se perderá a esperança para mais três crianças eslovenas e para todas as pessoas diagnosticadas com esta doença rara.
‘Simplesmente não há tempo para procrastinar’
“A reunião foi optimista; todos disseram que apoiam o programa e querem uma solução. Tenho consciência de que o assunto não é simples, mas acredito que se houver uma vontade real, sempre se poderá encontrar uma solução. Ainda não fiz isso. Recebi uma resposta concreta, mas espero que eles entendam o quão urgente é a nossa situação. Simplesmente não há tempo para atrasos. disse Miroseviceva. A fundação precisa urgentemente de 250.000 euros até ao novo ano para continuar as principais fases da terapia Urbagen. Sem este apoio financeiro até Janeiro de 2025, a fundação corre o risco de atrasos que poderão atrasar o programa por meses ou mesmo um ano.
“Quero realmente poder levar o programa mais longe na Eslovénia. Como eslovena e mãe, considero triste e inaceitável que um projecto com um potencial tão grande para o nosso país esteja a ser transferido para outro lugar. Gostaria pelo menos que a Eslovénia as crianças pagarão três milhões de euros ou mais pela droga no futuro.”
Ela também enfatizou que não há férias para eles, apesar de haver férias escolares na Eslovênia esta semana. “Nenhuma família como a nossa deveria ter que pensar no que acontecerá com uma criança quando partirmos. Com uma criança que não anda nem fala e acorda todas as noites com a preocupação de saber se sobreviveremos no dia seguinte. ” , nosso filho receberá a ajuda e o apoio necessários quando não estivermos mais aqui? ela disse com o coração pesado. “A urgência que nós, as famílias que carregamos este fardo, sentimos é inimaginável. Vivemos num mundo onde não há espaço para erros, onde somos assombrados pelo medo de um futuro tão incerto.”
Como ela também disse, ela também se encontrou com o Primeiro-Ministro no dia 14 de novembro Roberto Golob: ” Ele não poderia me prometer uma solução. Mas tive a sensação de que ele se preocupa e que está acompanhando todo o assunto de perto. O mesmo vale para o Presidente da Assembleia Nacional, Dr. Urška Klakočar Zupančič, que nos últimos anos desempenhou um papel importante na obtenção de fundos para o Centro de Desenvolvimento de Tecnologias de Terapia Genética e Celular (CTGCT), que será construído na Eslovénia.”
O fardo das doenças raras não recai apenas sobre as famílias, mas afecta a sociedade como um todo
Na recente Conferência Europeia sobre Terapia Genética e Celular (ESGCT), foram apresentados três estudos importantes da Fundação CTNNB1: Dr. Andrea Perez-Iturralde apresentou pesquisas pré-clínicas, o Dr. Damjan Osredkar apresentou a estratégia clínica para o tratamento da síndrome e o Dr. Petra Susjan do Instituto de Química resultados promissores na melhoria da beta-catenina usando oligonucleotídeos antisense. Os especialistas presentes concordaram que os países deveriam apoiar organizações sem fins lucrativos de terapia genética com um compromisso de preço fixo, tal como fizeram durante a pandemia, quando os governos financiaram o desenvolvimento de vacinas para garantir preços acessíveis. “O facto de o medicamento estar actualmente avaliado em três milhões de euros deverá preocupar a todos. O fardo destas doenças não recai apenas sobre as famílias, mas afecta a sociedade como um todo.” Enfatizou o Dr. Mirosevičeva, acrescentando que é necessário “examinar o sistema de forma holística – desde os modelos de financiamento até ao fardo que as doenças raras representam para a sociedade.”
Como ela observou: “Quero realmente poder levar o programa mais longe na Eslovénia. Como eslovena e mãe, considero triste e inaceitável que um projecto com um potencial tão grande para o nosso país esteja a ser transferido para outro lugar. Gostaria pelo menos que a Eslovénia as crianças pagarão três milhões de euros ou mais pela droga no futuro”.
Mais uma vez, a mãe de Urban agradece a todos que a ajudaram neste caminho espinhoso: “Gostaria de agradecer a todos os eslovenos, à Associação Palčica Pomagalčica e à instituição de caridade onze pela ajuda e apoio que nos deram nos últimos quatro anos. Sem a ajuda deles, Urban nem seria capaz de sonhar com um medicamento hoje. O todo o valor arrecadado foi investido em pesquisa e nossa equipe na Eslovênia trabalha voluntariamente há quatro anos, as especificações dos recursos arrecadados e sua distribuição por projeto estão publicadas publicamente em nosso site: www.ctnnb1-foundation.org.
